Info sur l'Efficacité d’un traitement innovant de thérapie génique dans le modèle canin de la dystrophie musculaire de Duchenne

Une collaboration impliquant trois laboratoires initiés et soutenus par l’AFMTéléthon, Atlantic Gene Therapies (AFM-Téléthon, Inserm UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes), Généthon (Evry) et l’Institut de Myologie (Paris), a permis de démontrer l’efficacité d’un traitement innovant de thérapie génique chez le modèle canin de la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces travaux, publiés dans la revue américaine Molecular Therapy du mois de novembre, ont été financés en majeure partie par les dons du Téléthon. Ils ouvrent la voie à la mise en place d’un essai clinique chez l’Homme.

Les chercheurs du laboratoire Atlantic Génes Therapies de Nantes qui ont fait cette découverte ont injecté dans les pattes antérieures de dix-huit chiens un "gène médicament". lls ont ensuite observé la synthèse de la prothéine qui manquait dans les muscles de ces animaux et par là-même la restauration de la force musculaire perdue au départ.

Prochaine étape : démarrer un essai clinique chez un petit nombre de patients.