YposKesi

 L’AFM-Téléthon et le fonds SPI, géré par Bpifrance dans le cadre du Programme d’Investissement d’Avenir, créent YposKesi

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le premier acteur industriel pharmaceutique français dédié à la production de médicaments de thérapies génique et cellulaire pour les maladies rares.

Vidéo

Pour plus d'information - lien sur AFM

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Création d'une plateforme industrielle 2015

 

Une nouvelle victoire

Ce vendredi 9 octobre 2015, notre association franchit une étape historique de son combat contre la maladie en annonçant le projet de création d'une plateforme industrielle de production et de développement de médicaments de thérapies génique et cellulaire.

La présidente, Laurence Tiennot-Herment, explique l'enjeu de ce projet déterminant, annoncé conjointement par Bpifrance et l'AFM-Téléthon ce jour 

Retrouvez le message de la présidente  en cliquant ICI et regardez ou écoutez les vidéos de FranceTV et  de France Info

Également en pièces jointes, les articles parus ce jour dans Le Parisien , Les Échos et de la BPI.

Dernier succès de la thérapie génique avril 2015

Chère amie, cher ami du Téléthon,

Vous avez participé activement au succès du Téléthon 2014 et c’est pourquoi je tiens à partager avec vous ce nouveau succès enregistré par nos scientifiques.

Ce 21 avril, la revue médicale américaine JAMA a publié les résultats positifs de l’essai de thérapie génique pour un déficit immunitaire, le syndrome de Wiskott-Aldrich, dont notre laboratoire Généthon est l’initiateur et le promoteur. Grâce à la thérapie génique, six enfants traités ont vu leur système immunitaire rétabli et leur état clinique amélioré.

Ce succès de thérapie génique pour une nouvelle maladie rare le démontre : le combat des parents pour la vie des enfants devient REALITE !

C’est votre mobilisation qui nous donne les moyens de soutenir les équipes de chercheurs et c’est votre fidélité qui nous permet de continuer à relever les multiples défis auxquels nous devons faire face, tant sur le plan de l’innovation sociale que sur celui de l’innovation thérapeutique : les besoins en matière d’accompagnement des familles, l’explosion du nombre d’essais thérapeutiques chez l’homme, l’arrivée des premiers médicaments pour des maladies rares longtemps qualifiées d’incurables…

Ce tout dernier succès est aussi le fruit de 10 ans de travail acharné des équipes de Généthon et de l’AFM-Téléthon. Conception du vecteur-médicament, développement et production du médicament, mise en place d’un essai clinique international (impliquant Paris, Londres et Boston). Au-delà des déficits immunitaires, notre laboratoire Généthon s’attaque à des maladies rares du sang, de la vision, du muscle, du foie… Face à la multiplication de ces essais, il nous faut développer encore nos expertises et nos capacités de production pour la thérapie génique comme pour la thérapie cellulaire. Un défi majeur pour poursuivre notre combat vers la guérison et amplifier les résultats déjà obtenus.

Ce succès est celui des chercheurs et médecins qui l’ont rendu possible mais c’est également celui de tous ceux qui s’engagent à nos côtés depuis de nombreuses années et dont vous faites partie. Chacun d’entre vous est le maillon d’une immense chaine qui nous permet aujourd’hui d’aboutir à cette magnifique victoire. Vous pouvez tous en être FIERS !

Au nom des malades et de leurs familles, je vous adresse un immense MERCI !



Laurence Tiennot-Herment
Présidente de l’AFM-Téléthon

Pour plus d'information

Sourire

Avancée majeure




Info sur l'Efficacité d’un traitement innovant de thérapie génique dans le modèle canin de la dystrophie musculaire de Duchenne

Une collaboration impliquant trois laboratoires initiés et soutenus par l’AFMTéléthon, Atlantic Gene Therapies (AFM-Téléthon, Inserm UMR 1089, Université de Nantes, CHU de Nantes), Généthon (Evry) et l’Institut de Myologie (Paris), a permis de démontrer l’efficacité d’un traitement innovant de thérapie génique chez le modèle canin de la dystrophie musculaire de Duchenne. Ces travaux, publiés dans la revue américaine Molecular Therapy du mois de novembre, ont été financés en majeure partie par les dons du Téléthon. Ils ouvrent la voie à la mise en place d’un essai clinique chez l’Homme.

 

Les chercheurs du laboratoire Atlantic Génes Therapies de Nantes qui ont fait cette découverte ont injecté dans les pattes antérieures de dix-huit chiens un "gène médicament". lls ont ensuite observé la synthèse de la prothéine qui manquait dans les muscles de ces animaux et par là-même la restauration de la force musculaire perdue au départ.

Prochaine étape : démarrer un essai clinique chez un petit nombre de patients. Complice